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药物所始终以寻找和研究防治严重危害人民健康的常见病、多发病及疑难疾病的药物为主要方向，坚持以创制具有自主知识产权的新药为重点，以中草药和天然产物研究为基础，采用现代医药学现代理论和高新技术开展多学科综合性研究。 [2] 主要研究方向包括抗肿瘤药物、防治心脑血管疾病药物、治疗神经精神类疾病的药物、抗炎免疫类药物、抗肝炎药物、抗病毒药物、抗糖尿病药物以及治疗老年退行性疾病的药物等领域。
药物所学科齐全，下设合成药物化学、天然药物化学、药理学、药物分析、生物合成、新药开发等研究科室，具有很强的药物研发能力。特别是在天然产物研究、计算机辅助药物分子设计、组合化学、分子药理学、高通量筛选等领域有明显特色。此外，药物所还建有国家药物及代谢产物分析研究中心、国家新药开发工程技术研究中心、国家药物筛选中心、院校新药安全评价研究中心、卫生部天然药物生物合成重点实验室、教育部中草药物质基础与资源利用重点实验室。2011年批准成立了国家重点实验室-天然药物活性物质与功能国家重点实验室，以及3个北京市重点实验室：活性物质发现与适药化研究北京市重点实验室、药物靶点研究与新药筛选北京市重点实验室、药物传输技术及新型制剂北京市重点实验室。"十一五"期间国家"新药创制"重大专项在药物研究所建立了包括综合大平台在内的多个技术平台,有效增进的研究所的研究能力。
药物所始终坚持走产学研相结合的发展道路，现有2家全资企业：北京协和药厂、北京协和制药二厂，以及3家控股企业：北京联馨药业有限公司、北京协和建昊医药技术开发有限责任公司、北京科莱博医药开发有限责任公司。
建所五十多年来，共获科研成果奖261项，已研制上市新药百余种, 获新药证书129项，其中以人工麝香、丁苯酞、双环醇、丹参多酚酸、艾瑞昔布等为代表的一类创新药物19项。自1986年国家设立基金制以来，共承担各类科研课题900余项，发表论文6000余篇，编写著作350本，已在国内外申请专利500余项。
药物所也是我国高级药学人才的培养基地，其中药学学科为国家教育部批准的全国高校医学重点学科点，并且建立了博士后流动站。药物所拥有一支高素质的教师队伍，承担了北京协和医学院的研究生教学任务。目前在所研究生300余人，至2011年已培养毕业博士生541名、硕士生538名。